banner banner

Пятимесячный украинец Дмитрий Свичинский с редкой болезнью получил укол самого дорогого лекарства в мире Zolgensma

Собирать более 2 млн долларов на курс лечения маленькому одесситу помогала вся Украина - сейчас он находится в детской больнице города Сан-Антонио (США)

bbc.com

Пятимесячный одессит Дмитрий Свичинский, который страдает спинально-мышечной атрофией (СМА), 16 июля получил инъекцию самого дорогого лекарства в мире - Zolgensma. Об этом сообщает BBC.

Новости по теме: Рада приняла закон по обеспечению лечения и профилактики орфанных заболеваний

"Момент, которого ждали и к которому стремились десятки тысяч неравнодушных украинцев по всему миру, состоялся - Дима Свичинский получил заветный укол", - сообщило в Facebook объединение "Дети, мы успеем", которое помогает в лечении детей с СМА в Украине.

Новости по теме: Рада намерена упростить регистрацию европейских и американских орфанных препаратов

Спинально-мышечная атрофия - это редкая генетическая болезнь, при которой из-за нехватки белка отказывают мышцы и разрушается спинной мозг, могут возникать проблемы с сердцем и дыханием. Дети с этим заболеванием обречены на смерть или тяжелую инвалидность.

Помочь малышу в одолении болезни могла только терапия препаратом Zolgensma, стоимость которого составляет более 2 млн долларов за трехмесячный курс лечения.

У Дмитрия Свичинского болезнь диагностировали в марте этого года, после чего родители объявили сбор средств.

Собирать на препарат ребенку помогала вся страна. Сам укол и двухмесячный курс реабилитации после него Дмитрий получает в детской больнице города Сан-Антонио (США).

Курс лечения маленького украинца в США обошелся дешевле благодаря скидке. Волонтеры говорят, что в Украине такая терапия была бы на 250 тыс. долларов дороже.

Zolgensma -  первый лекарственный препарат для генной терапии спинально-мышечной атрофии. Его производит американская компания Novartis Gene Therapies. Лекарство разрабатывали в течение 10 лет и только в 2019 году в США разрешили его использование.

Принцип работы препарата часто описывают как "ремонт" ДНК - он обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1, который и вызывает спинально-мышечную атрофию.

Zolgensma не лечит болезнь на 100%, но может остановить ее прогрессирование - после инъекции дети могут самостоятельно дышать, сидеть, ползать и даже ходить.

Источник: 112.ua

видео по теме



Новости по теме

Виджет партнеров